一项新药的面世，往往伴随着无数次实验、审批和期待。但在肿瘤精准治疗时代，仅有“新药”已远远不够，配套的伴随诊断技术，筛选出最适合特定治疗的人群，提高治疗效果并降低用药风险，成为打通药效与患者之间“最后一公里”的关键。
当新药研发与伴随诊断在一条链路上发生化学反应，会发生什么？在2025上海国际生物医药产业周的肿瘤药伴随诊断全球开发决策者论坛上，这个问题成为了讨论的起点。专家们以监管、创新、临床和企业协作为线索，拆解着CDx（伴随诊断）前沿的挑战与机遇。
“精准医学的本质，就是让每一位患者都用上最适合他的药物。”论坛伊始，前美国FDA临床药理审评室定量药理学审评部部长王亚宁回顾了FDA在个体化用药和精准医学监管上的探索。他以乳腺癌等早期案例为例，指出90年代起，基于基因或分子标志物的药物审批就在FDA逐步推进。“我们的目标，是让每一个患者在正确的时间，用上正确的剂量、正确的药物。”
王亚宁用通俗的例子解释伴随诊断的科学基础：药物剂量、基因型、肝肾功能等因素都会影响疗效与安全性。他讲述了一个儿童与成人药物剂量外推的例子：“只要能把药物浓度调整到与成人等效的区间，疗效和安全性也能获得类似保障。”
北京静闻天宁咨询有限公司创始人、前国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心审评专家高宇则把这种理念转化为了可操作的技术路径。这位前国家药监局审评专家，用一套生动的“打标签”理论解释，“想象一下，我们在临床试验入组时就给每个患者打好标记，”高宇解释道，“当试验结果不理想时，我们就能快速锁定可能有效的亚组，而不必推倒重来。”他提到的“书架理论”——把检测准确性、临床准确性等要素像整理书架般归类，让复杂的审评标准变得清晰可循。
来自产业界的映恩生物生物标志物总监唐莉丽，则分享了将理论落地的实战经验。她把落点放在了企业的真实困境。她以自身项目为例，“生物标志物的开发，远比想象中复杂，尤其是在数据一致性、跨中心验证、申报节奏上。我们在推进一个合作项目时，经常要跟药企、临床、第三方数据中心来回协调，每一次推进都像是在走钢丝。”她表示，“有时仅仅是一个数据定义的不同，都会影响到后续整个项目的节奏。这种复杂性，也让我们格外珍惜能够在产业集聚地找到多元合作伙伴的机会。”
在题为“面向下一代精准治疗药物的伴随诊断”圆桌讨论中，四位专家围绕伴随诊断展开了更具体的探讨。讨论没有停留在理论层面，而是从具体困境出发，探讨如何将“精准”化为现实。
伴随诊断究竟是“锦上添花”还是“生死攸关”？王亚宁表示，“早期我们不知道患者差异，只能让所有人用同一剂量；后来发现浓度不同，就调整剂量；现在更进一步，在用药前通过基因检测预测疗效。”他指出，在竞争激烈的治疗领域，伴随诊断能提高临床试验成功率。“如果药物不是‘神药’，信号不强，精准找到有效人群才能避免疗效被稀释。”但他也强调，监管机构不会轻易允许企业放弃阴性患者。
高宇则从企业风险角度分析：“伴随诊断早期投入虽增加成本，但若临床试验失败，再回头开发诊断试剂，时间和资金成本更高。”他建议，企业应在实验启动时就规划诊断开发，利用漫长入组期同步推进试剂研发，“这样即使总体疗效不佳，也能通过标签数据找到有效亚组。”
全球监管协调是另一大挑战。强生精准医疗诊断科学总监青敏分享了跨国药企的实践。“不同国家诊疗习惯和法规各异，有的要求伴随诊断，有的无强制。我们需平衡全球策略与本地化需求。”她指出，理想诊断方法应覆盖多个生物标志物，如MSI、TMB等，而非单一靶点。“这对医生和患者更实用：一次检测，多个答案。”
嘉宾们的讨论穿插着行业案例与亲身经历，圆桌之余，会场外的讨论同样热烈。“在上海，每一个项目都可能在一场论坛后获得加速，每一次对话都可能成为链路协同的新起点。”正如一位企业代表所言，“这片土地的‘近悦远来’，不只是地理的距离，更是创新者们心态和机会的距离。”
企业及专家观点不代表官方立场
作者：许织
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