最优生态同频共振，上海生物医药跑出创新“加速度”｜国际生物医药产业周

细胞与基因治疗（下称“CGT”）的根本突破，源于对生命运行机制的深入探索与工具创新。本次论坛上，多项研究展示了中国科学家在此领域的系统性布局及全链条创新能力。科学家们不再满足于对现有技术的改良，而是致力于从根本上理解并改造生命的调控机制，推动CGT领域向更底层、更前沿的方向突破。

中国科学院动物研究所的李伟研究员介绍了其在基因药物开发中的系统工作。其团队独辟蹊径，从自然界挖掘并改造了源自鸟类的R2系统，尝试利用RNA载体实现基因组大片段的精准写入。这项技术有望突破现有病毒载体的尺寸限制与免疫原性瓶颈，为开发通用型、非病毒的体内基因治疗提供了潜力巨大的新工具。同时，他展示了针对东亚人群高发眼病的基因治疗药物已完成三期临床入组，以及在帕金森病等复杂疾病中采用一药双靶的联合策略。这不仅展现了团队从基础研究到应用转化的强大链路，更体现了中国科学家在面对特定人群健康需求和复杂疾病挑战时的系统思考能力。

在干细胞研究的前沿领域，清华大学的丁胜教授介绍了其在细胞命运调控方面的突破性进展。他的团队利用精心设计的小分子组合，成功将多能干细胞诱导为具有发育全能性的细胞。这些细胞在体外能自组装形成类胚胎结构，并进一步发育出心脏、血液及神经管等复杂器官雏形。这项研究虽处探索早期，但其实现的对生命早期发育进程的体外模拟与操控，代表了一项根本性突破，为探索器官再生、疾病建模等前沿方向奠定了关键理论基础。

在研发模式的创新层面，北京开睿生命科学研究有限公司的赵义从数据智能角度阐述了提升CGT研发效率的系统方法。其开发的生物学基础模型CRE former，能更精准地预测细胞在基因扰动或药物处理后的状态变化，旨在构建高度仿真的虚拟细胞系统。这项技术将有望大幅降低新药研发的周期与成本，使研究人员能在计算机上完成海量的初步筛选与优化，代表了CGT研发范式向数字化、智能化转型的重要趋势。

CGT的价值，最终体现在为既往缺乏有效治疗手段的疾病提供新的解决方案。从论坛上发布的临床进展来看，中国CGT的开拓正从血液肿瘤领域的初步探索阶段，向治疗难度更高、患者群体更庞大的实体瘤和自身免疫病领域全面推进。

在这一前沿拓展中，北京艺妙神州生物医药股份有限公司CEO何霆博士，具体分享了CAR-T疗法在实体瘤领域取得的关键进展。 他坦言，实体瘤复杂的微环境和靶点异质性是巨大挑战。其团队通过精准选择在结直肠癌中特异性高表达的GCC靶点，并优化CAR分子的信号设计以增强T细胞持久性，在末线结直肠癌的早期临床研究中，为部分患者带来了生存期的显著延长。这一成果不仅证明了实体瘤CAR-T的可行性，更重要的是，它通过成功的临床实践，为整个行业在靶点选择、分子设计和临床策略上提供了一套经过验证的重要策略与方法。

通用型CAR-T在自身免疫病领域取得的“中国突破”，同样是本次论坛备受瞩目的焦点。上海长征医院王晓冰教授详细报告了该疗法对难治性系统性硬化症、免疫性肌炎及系统性红斑狼疮等多种顽固疾病中取得的卓越疗效。部分患者实现了症状的深度缓解，其免疫系统甚至出现功能性“重置”：自身抗体转阴、致病B细胞被清除，并成功重建了健康的B细胞库。尽管仍面临批次效应、免疫排斥等产业化挑战，但这些案例不仅为全球患者带来希望，更意味着中国在此领域的临床研究已走在世界前列，并为定义全球治疗新标准贡献了关键力量。

CGT产业的蓬勃发展，离不开稳定、高效且富有前瞻性的创新生态系统。论坛中关于完善政策环境、优化资本策略与革新研发机制的讨论，显示上海正系统性地构建由政策体系、资本支持与研发机制三方协同的支撑体系，共同为CGT产业的长期发展汇聚动能。

在政策与监管方面，中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖对近期热点政策进行了深度解读。他明确指出坚持以药品管理为主渠道的监管路径，为细胞治疗产品的研发、审评和上市提供了稳定、明晰的制度预期。这种明确的监管框架，有助于引导产业资源在规范、安全的路径中高效配置，减少因政策不确定性带来的资源重复投入与发展波动。

千骥资本执行董事张春燕，从风险投资的视角指出，尽管当前资本市场整体趋于审慎，但CGT领域因其在解决未满足临床需求方面的明确潜力，仍是资本长期布局的重点方向。她强调，资本正更为注重项目的全球创新价值、CMC工艺的成熟度与临床开发路径的科学性。这类具备专业判断与长期耐心的资本，在推动早期研究成果完成临床转化并实现产业落地的过程中，发挥着不可或缺的支撑作用。

在研发机制创新方面，上海尚思自然科学研究院院长鲁白教授阐述了该机构“支持顶尖科学家开展原创基础研究”的核心定位。通过建立对标国际顶尖科研机构的新型运行机制，致力于为科学家们构建有利于专注探索、挑战重大科学问题的科研环境。这种对源头创新与高水平人才体系的持续投入，是从根本上增强CGT领域原始创新能力、确保产业生态获得持续突破性成果的关键保障。

从实验室里中对基因编辑的大胆设想，到临床上为患者带来希望的突破性疗法，再到由政策、资本与机制紧密耦合构建的繁荣生态，本次论坛清晰地表明，上海已在细胞与基因治疗领域崛起。一条融合了基础研究、临床转化与产业发展的CGT创新链条正变得愈发坚实，不仅奠定了上海在该领域的领先地位，更预示着中国在全球生物医药新一轮科技革命中，正展现出强大的核心竞争力与引领潜力。