13岁涵涵因鼻出血长达一周前往当地医院就诊，入院检查发现血小板极低，同时伴有自身免疫性溶血迹象。在新华医院儿肾脏风湿免疫科，明确诊断重型免疫性血小板减少症。专家们迎难而上缜密分析为患儿家庭带来了希望的曙光。
图：儿肾脏风湿免疫科病房（患儿及医护人员）
出现症状后，当地医院先后采用丙种球蛋白治疗、甲强龙治疗，虽血小板能暂时恢复正常，但激素减量时，血小板计数再度急剧下降。
2024年11月，涵涵因血小板极低再次接受地塞米松治疗，但出院后血小板水平依旧起伏不定。
专家们尝试海曲泊帕、艾曲泊帕以及中药治疗，均未能取得理想效果。
涵涵的病情愈发严重，血小板持续处于低水平，这使得她全身各部位都极易出血，皮肤布满瘀斑、瘀点，牙龈经常出血，鼻出血也频繁发作，甚至胃肠道等内脏器官都有潜在的出血风险，任何轻微的碰撞都可能引发难以控制的出血状况，生命时刻受到威胁。
2025年1月底，涵涵来到新华医院儿科肾脏风湿免疫科就诊。检查显示，她的血小板抗体呈阳性，抗磷脂抗体也呈阳性，但复查抗核抗体和抗ENA抗体均为阴性，不符合系统性红斑狼疮，考虑诊断为重型免疫性血小板减少症。
诊断基本确定后，新华医院儿肾脏风湿免疫科医生团队迅速展开行动，精心制定了一套全面的治疗方案。先后运用甲强龙调节免疫、丙球封闭抗体，随后又加用他克莫司及吗替麦考酚酯进一步调节免疫。然而，治疗过程困难重重，涵涵的血小板计数始终在极低水平反复波动，根本无法稳定。这不仅意味着前期的治疗效果不尽人意，更预示着后续治疗难度极大，每一次血小板的下降都可能让涵涵陷入危险境地。
更为棘手的是，涵涵此前已闭经半年，住院期间月经突然来潮，且出血量极大。即便多次输注血浆进行支持治疗，血小板仍难以维持在安全水平。
一方面，大剂量使用激素及免疫抑制剂带来了诸多副作用，对涵涵的身体造成了新的伤害；
另一方面，即使已应用丙球封闭抗体，血小板依然反复降至个位数，这使得她随时都可能出现颅内出血等致命性出血情况，加之大量月经出血，尽管已经成功治疗了十余例难治性免疫性血小板减少，但涵涵的情况最为复杂，生命危在旦夕。此时又临近春节，家属心急如焚，迫切希望涵涵血小板能稳定下来，一家人回家过个团圆年。
新华医院儿肾脏风湿免疫科团队针对涵涵的病例展开深入讨论分析，并查阅大量资料。
根据文献报道，这种疾病的发病机制与机体免疫内环境平衡紊乱密切相关。由于T细胞调节功能受损，导致B细胞功能异常，进而产生大量血小板糖蛋白抗体，引发血小板过度破坏与数量减少。基于此理论，若能降低B淋巴细胞数量及活性，或许就能抑制相关抗体的生成。经过慎重考虑，团队推测ITP治疗的二线药物—利妥昔单抗，能为涵涵带来转机。
2月13日，涵涵顺利接受利妥昔单抗治疗，并停用吗替麦考酚酯。用药 4天后复查，血小板计数奇迹般地升至85×10⁹/L，治疗取得显著成效。
2个月后，涵涵来到郭桂梅主任医师门诊复诊。令人欣喜的是，院外监测显示她的血小板一直维持在满意水平（>100×10⁹/L），激素也得以顺利减量。
撰稿：儿肾脏风湿免疫科 王梦宣
审核：儿肾脏风湿免疫科 郭桂梅
上海新华医院儿肾脏风湿免疫科不但为慢性肾脏病患儿提供合理的治疗方案及并发症的管理，且为终末期肾病患儿选择合适的透析方案，同时还可以联合成人血液净化部为患儿提供全生命周期管理，保证患儿安全高效的透析，延长透析时长，提高患儿的期望寿命和生存质量。
专科特色：幼年关节炎、过敏性紫癜、系统性红斑狼疮及疑难罕见重症免疫相关疾病的诊治，复杂泌尿道感染治疗，先天遗传性肾脏病、血尿蛋白尿表现的慢性肾脏病全生命周期管理。
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