这部药品质量管理指南，如何保障CAR-T创新药品安全有效？

此次论坛以政府搭台的形式开展，上海市药品监督管理局党组书记、局长徐徕，徐汇区副区长魏兰等出席活动。中科院院士陈凯先、樊嘉和长江学者俞磊教授受邀探讨细胞与基因治疗临床研究方向和前沿问题。活动为出席论坛的医疗机构、科研院所和生物医药企业设置了区域生命健康产业扶持政策解读、生命健康产业布局规划介绍等环节，服务企业解决发展中的难题，助力企业蓬勃壮大与区域的战略产业集群发展相互成就。

作为论坛的重要成果之一，区市场监管局牵头，10家医疗机构联合发布了全市首部《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导，保障百姓用上放心药。

作为一种个人定制化的活细胞药品，CAR-T药品已成功应用于临床治疗血液系统恶性肿瘤，一经上市便引起了各方的关注。目前，上海已有3款CAR-T药品获得国家药监局批准上市，数量占到全国的一半。上海有近20家医疗机构通过相关持有人认证，正在或者即将临床应用CAR-T药品，处于全国领先地位。

如何保证使用过程中质量安全有效？这是临床使用CAR-T药品的患者最为关心的问题。记者获悉，相对于常规药品由医院药剂科统一采购、统一管理模式，多数医疗机构尚未明确CAR-T细胞治疗药品的具体责任部门。

此次发布的《指南》中，首次提出将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，有效保障患者使用药品的质量安全和可追溯。

目前，医疗机构使用CAR-T药品大多采用由患者从零售药店签约购买，通过零售环节配送至临床使用的模式，如何保障CAR-T药品零售—使用交付环节的质量可控成为摆在监管部门面前的难题。“由于CAR-T药品是由活细胞制备的，成品需全程放置于超低温冷链装置中，因此患者在药房购买药品后，只能通过专门的运输车辆交付到医院指定的临床科室人员手中。”复星凯瑞（上海）生物科技有限公司准入与公共事务高级总监曹天睿对记者说道。

针对这一难题，《指南》对CAR-T药品使用环节全流程涉及的场所、药品定购/采购、交付与验收等环节的质量管控要求和操作流程分别作出了具体规定，如明确“药品送达医疗机构指定的场所后，根据持有人设定的验收要求，由细胞治疗药品的生产、流通、使用方实施多方协同验收。参与验收的人员包括医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属等。”

“我们医院已经参照《指南》，制定了由医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属四方参与的协同验收制度，药学部门根据职责全程跟踪，确保药品资质文件齐全、外观质量合格。”复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科主任张剑向记者表示。

徐汇区作为医疗资源的集聚区，三甲医院数量占到全市四分之一，在CAR-T药品临床使用和临床研究上均具有一定优势。徐汇区现有5家医疗机构已开展CAR-T药品临床使用，占全市的30%。“发布《指南》只是我们迈出的第一步，随着更多创新药械投入市场，我们也将与时俱进，为促进新药技术开发与转化、成果应用与推广保驾护航，让‘用得起’‘用得上’的细胞和基因治疗产品早日惠及患者。”徐汇区市场监督管理局相关负责人说。