今天上午，一份跋涉千里而来的脐带血造血干细胞，为8月龄的冉宝（化名）带来了新生的希望。经过复旦大学附属儿科医院、中国干细胞集团与的共同努力，冉宝顺利完成了脐带血造血干细胞移植。

罕见病患儿辗转治疗，干细胞配型达十分之九

去年7月，冉宝诞生让初为人父母的爸爸妈妈幸福不已。可是命运开了个玩笑：冉宝两个月大时，开始出现无故咳嗽，四个月时高烧、腋下淋巴结肿大、肺部感染等症状接踵而来，父母带着她奔走于湖南、重庆等地多家医院，都没能查出具体病因。

看着小生命饱受病痛折磨却束手无策，父母心痛不已、焦急万分。一番辗转后，他们慕名找到复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科负责人翟晓文。翟晓文立即联合血液科、免疫科等科室进行会诊，冉宝最终确诊为“重症联合免疫缺陷( SCID )”。

专家介绍，“SCID”是一种罕见的先天性免疫缺陷疾病，特点是严重损坏患者免疫反应，患儿多在出生后1至2个月内发病。患儿由于存在体液和细胞免疫的联合缺陷，对各种病原生物都易感，临床上常发生反复肺部感染、口腔念珠菌感染、慢性腹泻、败血症等。目前，通过为患儿植入造血干细胞，重建正常免疫功能，是这一疾病的首选治疗方法。

冉宝入住医院后，由钱晓文、翟晓文一同为患儿制定了脐带血造血干细胞移植治疗方案。随即，向中国干细胞集团发出配型申请。今年2月好消息传来：中国干细胞集团为冉宝配到了一份HLA 9/10相合的脐带血造血干细胞。

造血干细胞治疗罕见病提倡早诊早干预

今天上午，这份来自中国干细胞集团珍贵的脐带血造血干细胞，经过工作人员仔细确认、复苏后，缓缓输入冉宝体内。整个输入过程约为10分钟左右。钱晓文告诉解放日报·上观新闻记者，干细胞移植后一个月，患儿如果血常规恢复正常水平，检测嵌合状态通过，就意味着移植彻底成功。目前这份干细胞配型相合率达十分之久，移植成功概率应该很高。

据悉，儿科医院2014年开展脐带血干细胞移植，至今已超过150例，“造血干细胞移植风险很大，患者要经历化学药物化疗，清除干细胞，经历感染、排异反应等多个关卡。一般来说，其他常规治疗手段无效，患者罹患与血液骨髓干细胞有关的疾病，通过造血干细胞移植效果最佳。”以基因缺陷导致的炎症性肠病（简称“IBD”）为例，造血干细胞移植可以说是唯一的选择，其他治疗方法仅能暂时控制感染；而针对重症免疫缺陷病的干细胞移植，总体生存率可达80%。

专家最后强调，造血干细胞移植治疗重症免疫缺陷病的特点是，发现得越早移植得越早，接触的病原菌越少，移植成功率越高。临床上耽误一两年治疗的患儿，已经给发生很多脏器感染，治疗效果便大打折扣。至于费用问题，冉宝整个移植所需费用约为30万元。目前儿科医院同时设有罕见病基金会可以帮助困难家庭，“不久后，部分医疗机构造血干细胞治疗还将纳入医保，届时将可进一步缓解患者负担，让技术造福于民。”

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脐带血造血干细胞移植已成为目前世界范围内治疗血液病和免疫系统疾病最有效的手段之一，相比骨髓移植、外周血造血干细胞移植，脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点。这是中国干细胞集团完成的全球第4000例移植。由此，该集团也成为了全球首家完成4000例脐带血造血干细胞移植的专业机构。